新华社记者 邵鲁文

12月9日下午，在山东枣庄市妇幼保健院PICU病房，5岁的李佳树完成了脊髓性肌萎缩症（SMA）靶向治疗药物的第6针注射，这也是他第一年治疗的最后一次注射。枣庄市妇幼保健院儿童重症医学科主治医师殷伟校告诉记者，从身体情况的各项指标来看，李佳树一年来的治疗效果明显，双下肢力量有非常明显的提高。

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脊髓性肌萎缩症是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病，在我国新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，目前全国约有患者3万多名。

去年，在国家医保目录药品谈判中，国家医保局谈判代表对广受关注的“天价救命药”诺西那生钠注射液进行“灵魂砍价”。经过8轮谈判，该药从每针70万元降至3.3万元，进入新版医保目录。今年1月1日，李佳树进行了注射，幸运地成为该药大幅降价后的全国首例受益人。

今年1月1日，李佳树在接受药物注射。新华社记者 邵鲁文 摄

完成了一年的治疗，从当初患病时坐不稳，到如今能站得住，李佳树的逐渐康复让他的母亲对孩子的成长充满希望。“希望佳树茁壮成长，今天孩子已经完成了一年的治疗计划，进步很大。”李佳树的妈妈李秀花告诉记者，去年这个时候，孩子没法独立坐稳，现在已经可以跪着爬，也能站一会儿，还可以自己刷牙吃饭了。

除了使用靶向治疗药物，李秀花每周还带孩子到医院进行康复治疗。枣庄市妇幼保健院主管技师陆远告诉记者，李佳树每次来医院做康复，医生都会对孩子的身体状况进行评估，在今年使用靶向治疗药物后，孩子完成各种动作的质量有明显改善，各项指标较年初时已经有了非常大的变化。看到孩子一天天进步，无论是佳树的家人还是医生都非常高兴。

记者了解到，使用诺西那生钠注射液治疗脊髓性肌萎缩症，第一年需要注射6次药物，第二年开始每4个月注射1针。李佳树的父亲靠打零工养家，一家人收入有限。当地民政、医保、慈善以及所在街道等部门对李佳树的家庭开展了精准帮扶，一年下来，通过医保报销、补充商业险、医疗救助、慈善捐款等方式，家庭能够承受治疗自费部分。

枣庄市市中区民政局社会救助科科长王莉莎说，相关部门还给李佳树购置了轮椅、护理床以及一些康复辅助器械，充分保障佳树的康复需求。

“社会上那么多人关心我们，佳树也一天天好起来，我们的日子更踏实，更有盼头了。”李秀花说，对于他们一家而言，今年是温暖的一年，来自社会各界的帮助汇聚成一股股暖流，给了孩子站立的“力量”。

六天前，李佳树刚过完自己的五岁生日。注射完第6针，小佳树再次对妈妈提起了自己的生日愿望，“我希望自己能快点跑起来，明年可以上学，今后长成‘一棵参天大树’”。